Polscy pacjenci poza losowaniem najdroższego leku na świecie

Ten post dostępny jest także w języku: English

Żadne dziecko w Polsce chorujące na rdzeniowy zanik mięśni nie weźmie udziału w losowaniu do udziału w terapii genowej Zolgensmą, najdroższym lekiem na świecie. Terapia dotychczas jest zarejestrowana tylko w Stanach Zjednoczonych, a w Europie wciąż jest eksperymentalna.

Loteria producenta

AveXis producent terapii  należący do szwajcarskiego koncernu Novartis, zorganizował loterię w ramach której 100 dzieci spoza USA dostanie lek za darmo. Jednak zgłoszenia do loterii nie może dokonać rodzic, a tylko szpital albo lekarz, który ma możliwość podania preparatu terapii genowej. Z kolei aby podać terapię eksperymentalną w Polsce i w krajach Unii Europejskiej konieczna jest zgoda ministra zdrowia. Ministerstwo natomiast ma nałożone ograniczenia i nie może wydać zgody na podanie takiej terapii w przypadku dostępnych na rynku innych skutecznych metod leczenia.

Zolgensma zarejestrowana tylko w USA

Terapia genowa Zolgensma kosztuje ponad 2 mln $ i jest skierowana do dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) typu I. Preparat przeznaczony jest dla dzieci do drugiego roku życia.

Aktualnie lek jest zarejestrowany tylko w Stanach Zjednoczonych. Jest to spowodowane przedłużającym się procesem dopuszczania preparatu przez Europejską Agencję Leków. Według fundacji SMA, nie ma dowodów ma wyższą skuteczność terapii lekiem Zolgensma w porównaniu do leku Spinraza, który jest dopuszczony na europejski rynek oraz jest refundowany w Polsce.