Novartis wprowadzi na rynek najdroższy lek świata
Ten post dostępny jest także w języku:
English
AveXis, spółka należąca do szwajcarskiego koncernu Novartis, poinformowała w piątek o otrzymaniu zgody FDA na dopuszczenie do obrotu leku ZolgenSMA. Jest to terapia genetyczna stosowana u dzieci poniżej 2 roku życia, cierpiących na rdzeniowy zanik mięśniowy.
Koszt ZolgenSMA to 2,125 mln $
Terapia ZolgenSMA (onasemnogene abeparvovec) polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią. Następuje to w drodze jednorazowego wlewu, który jest w stanie powstrzymać rozwój choroby. Koszt takiego wlewu to ponad 2 mln $. Jak jednak wskazuje Novartis, koszt obecnej terapii choroby, w ciągu pierwszych 10 lat życia dziecka to ponad 4 mln $. A leczenie takie musi być prowadzone przez całe życie.
ZolgenSMA na razie jest zarejestrowany w USA, ale AveXis zamierza zarejestrować również lek w krajach europejskich i w Japonii. Spółka prowadzi również prace nad preparatem podawanym przez wkłucie lędźwiowe, który mógłby być stosowany u starszych dzieci i dorosłych.
Czy będzie refundacja w Polsce?
SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni to schorzenie nerwowo-mięśniowe o podłoży genetycznym. Choroba ma szczególnie gwałtowny przebieg u niemowląt i małych dzieci i jest najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczyną śmierci w tej grupie wiekowej. Ogółem, jak wynika z danych Fundacji SMA, w Polsce na schorzenie cierpi około 400-800 osób.
Przypomnijmy, że od stycznia 2019 r. w Polsce refundacją objęta został Spinraza (nusinersen). Wytwarzany przez Biogen lek spowalnia rozwój SMA. Jest on podawany w ramach programu lekowego. Cena katalogowa jednego zastrzyku to 90 tys. €, ale ta wynegocjowana przez polskiego płatnika może być kilkukrotnie niższa. W pierwszym roku terapii chory musi otrzymać sześc zastrzyków, a w każdym kolejnym – trzy. Czy polscy pacjenci doczekają się również refundacji ZolgenSMA?
